جراند رابيدز ، ميشيغان (وود) – The معهد فان أنديل ستواصل العمل مع علاج مرض باركنسون لتسهيل تجربة ثالثة لعقار يمكن أن يساعد في إبطاء تقدم المرض العصبي.
سيكون التركيز على عقار يسمى امبروكسول. الدواء ، الذي تم اختراعه في الستينيات ، يستخدم في علاج السعال في العديد من دول أوروبا وأمريكا الجنوبية. ومع ذلك ، لم تتم الموافقة على بيعه في الولايات المتحدة من قبل إدارة الغذاء والدواء.
أمبروكسول هو أحد الأدوية التي أعطتها الأولوية لـ برنامج التجارب السريرية الدولية ذات الصلة، والتي تم إنشاؤها كجزء من الشراكة بين VAI و Cure Parkinson’s. تركز المنظمة على الأدوية التي ثبت بالفعل أنها آمنة ويمكن تطبيقها على حالات أخرى.
“في البداية ، كانت (ILCT) تقيم بشكل أساسي جميع المركبات التي سبق أن حصلت على موافقة من إدارة الغذاء والدواء أو هيئة تنظيمية أخرى. والغرض من ذلك هو تسهيل الإدخال السريع لهذه الأدوية في التجارب. العيادات ،” أستاذ مساعد في VAI مايكل قال هندرسون لـ News 8. “إذا ثبت بالفعل أنهم آمنون ولديهم دليل على أنهم يستطيعون علاج مرض باركنسون ، فقد يؤدي ذلك حقًا إلى تسريع العملية لأن التجارب السريرية قد تستغرق سنوات عديدة.
بدأ البحث في الاستخدام المحتمل للأمبروكسول لعلاج مرض باركنسون في عام 2014. وأكدت مرحلتا التجربة الأوليان أن العقار سيكون آمنًا لمرضى باركنسون. المرحلة الثالثة ستركز على فعاليتها.
“بالنسبة لدواء السعال ، فإنه يصل إلى الحلق ، أليس كذلك؟ لكن بالنسبة لطب الدماغ ، ستحتاج إلى الوصول إلى الدماغ. وأوضح هندرسون أن إحدى النتائج الإيجابية من (التجارب السابقة) كانت أنهم وجدوا أن الأمبروكسول يمكن أن يصل بالفعل إلى الدماغ. “(أظهرت التجارب أيضًا) أنه كان قادرًا على تعديل الجين المستهدف المسمى جلوكوسيريبروسيداز. هذا هو البروتين الذي نعتقد أنه متورط في (إبطاء) مرض باركنسون.
يعد مرض باركنسون ثاني أكثر أمراض التنكس العصبي شيوعًا بعد مرض الزهايمر ويصيب ما يقرب من 10 ملايين شخص في جميع أنحاء العالم. بالنسبة الى المعاهد الوطنية للصحة، يسبب مرض الدماغ حركات لا إرادية أو لا يمكن السيطرة عليها ، بما في ذلك الاهتزاز والتصلب ، ويؤدي إلى صعوبات في التوازن والتنسيق. إنه مرض تدريجي ، مما يعني أن الأعراض تزداد سوءًا بمرور الوقت.
يحدث مرض باركنسون عندما تضعف الخلايا العصبية في العقد القاعدية ، وهي جزء الدماغ الذي يتحكم في الحركة ، أو تموت. يؤدي تراكم هذه الخلايا الميتة أو التالفة إلى ظهور الأعراض التي نربطها الآن بمرض باركنسون. ومع ذلك ، فقد ثبت أن أمبروكسول يزيد من كمية الجلوكوسيريبروسيداز ، المعروف باسم GCase ، وهو بروتين يزيل خلايا النفايات هذه من الدماغ.
من خلال زيادة كمية GCase ، يعتقد الباحثون أنه يمكن أن يبطئ ظهور الأعراض الخطيرة.
“بالنسبة لمرض باركنسون ، لدينا علاجات للأعراض. قال هندرسون: “هذه علاجات يمكن أن تحسن نوعية حياة المريض ، لكن ليس لدينا أي شيء يمكن أن يبطئ تقدم المرض”. “ما نعنيه بإبطاء التقدم هو أنه نظرًا لأن هذه أمراض مرتبطة بالعمر ، فعادة ما يصاب بها الناس عندما يكبرون. لذلك إذا أبطأت التقدم حتى بحوالي خمس سنوات ، فقد يطيل ذلك نوعية حياة الشخص (بما يتجاوز نقطة تأثير مرض باركنسون).
سيتم إجراء المرحلة الثالثة في سلسلة من العيادات في المملكة المتحدة. سيشارك حوالي 330 مريضًا مصابًا بمرض باركنسون ، حيث تتناول مجموعة واحدة أمبروكسول وتتناول الأخرى علاجًا وهميًا. ثم سيتم مراقبة هؤلاء المرضى لمستويات GCase وأعراض مرض باركنسون. يتوقع هندرسون أن تحصل على نتائج المرحلة الثالثة في غضون سنتين إلى ثلاث سنوات.
وقال: “إن الأمر يعتمد على السرعة التي يمكن أن تجند بها المحاكمة تلك النتائج وأن تنظر فيها”.
من المتوقع أن تكلف المرحلة الثالثة من التجارب السريرية حوالي 6.6 مليون دولار. من المتوقع أن يغطي Cure Parkinson حوالي 40٪ من التكلفة ، وستغطي VAI وشريكان آخران 20٪.